Terapi gen Hits hambatan aneh: kekurangan Virus

Terapi gen Hits hambatan aneh: kekurangan Virus

Bersemangat untuk mempercepat pengembangan revolusioner perawatan, Food and Drug Administration baru saja mengumumkan bahwa itu akan mempercepat persetujuan terapi gen eksperimental. Tapi proses pengaturan mungkin tidak menjadi hambatan terbesar di sini.

Biotek perusahaan memiliki rencana-rencana menggairahkan untuk memperkenalkan perawatan yang mungkin transformatif, kadang-kadang menyembuhkan penyakit genetik dengan pengobatan tunggal. Dan perusahaan yang gatal untuk menguji produk mereka.

Tapi mereka berjuang untuk mendapatkan sebuah komponen penting dari terapi: virus Penyandang Cacat yang digunakan untuk slip baik gen ke dalam sel-sel yang kekurangan mereka.

Sistem pengiriman ini terletak di jantung dari berbagai bentuk terapi gen; tanpa Penyandang Cacat virus, ada pengobatan. Tapi manufaktur mereka mahal dan berat.

Gen yang dimaksudkan untuk memperbaiki cacat dalam tubuh yang dibawa ke dalam setiap sel oleh virus dimodifikasi, biasanya versi Penyandang Cacat adenovirus atau lentivirus. Virus ini harus custom-made di fasilitas khusus untuk setiap perawatan.

Lanjutkan membaca cerita utama
TERKAIT CAKUPAN

Pertama, terapi gen perhentian penyakit Fatal otak 5 OCT. 2017

Perusahaan terburu-buru untuk mengembangkan terapi gen ‘Benar-benar transformatif’ 23 Juli 2017

FDA menyetujui kedua mengubah gen pengobatan untuk kanker 18 OCT. 2017

FDA menyetujui pertama mengubah gen Leukemia pengobatan, biaya $475.000 30 AUG. 2017

FDA kecepatan Review terapi gen, bersumpah untuk menargetkan Rogue klinik NOV. 16, 2017
IKLAN

Lanjutkan membaca cerita utama

Beberapa terapi gen perusahaan memiliki pabrik atau keahlian untuk membuat virus untuk digunakan dalam uji klinis, dimana standar menuntut dan komprehensif. Perusahaan-perusahaan yang dapat melakukannya sibuk dengan pesanan dan permintaan.

Hasilnya adalah logjam. Perusahaan-perusahaan yang menjelajahi terapi gen baru mungkin menunggu selama bertahun-tahun di baris untuk dipesan lebih dahulu virus, kata Dr Jim Wilson, Direktur program terapi gen di University of Pennsylvania’s Perelman School of Medicine.

“Itu adalah masalah yang nyata,” kata Udit Batra chief executive dari MilliporeSigma, yang membuat virus di bawah kontrak untuk perusahaan-perusahaan obat.

MilliporeSigma dan produsen lain seperti itu, ia menambahkan, “kelebihan permintaan, meskipun perusahaan seperti kita memiliki dua kali lipat kapasitas untuk mengikuti permintaan.”

Salah satu dari beberapa perusahaan besar yang memproduksi terapi gen, Novartis, baru saja mendapat persetujuan dari FDA untuk memasarkan pengobatan untuk kanker darah.

Tapi untuk mendapatkan virus yang dibutuhkan, Novartis mendaftar tahun di muka dengan BioMedica Oxford, menyetujui tiga kontrak, mulai di 2013 itu, dengan insentif, menambahkan hingga sebanyak $195.2 juta dan yang termasuk ketentuan untuk membayar Oxford pangsa royalti ketika obat disetujui.

Hanya beberapa ratus pasien setahun mungkin memerlukan perawatan Novartis’s, dan perusahaan adalah pengisian $475.000 untuk terapi kali.

Perusahaan lain terapi gen tidak selalu dapat mampu biaya manufaktur atau menemukan produsen. Beberapa telah diambil untuk membeli slot di virus produksi antrian tahun sebelumnya — seperti membeli tiket pesawat tidak dapat dikembalikan lama sebelum liburan Anda dan berharap Anda bisa lolos ketika saatnya tiba.

Perusahaan lain lindung nilai taruhan mereka. Khawatir bahwa produksi di salah satu perusahaan akan gagal — seperti yang dapat terjadi dengan virus rewel — mereka membeli tempat di baris di dua perusahaan kontrak.

Masih biotechs lainnya telah hanya ditutup keluar, mampu mendapatkan virus mereka dibuat.

Lalu ada BioMarin, salah satu perusahaan biotek lebih besar dan lebih sukses, yang memutuskan untuk menghabiskan beberapa ratus juta dolar untuk membangun sendiri virus pabrik. Itu tidak berencana untuk membuat virus untuk siapa pun kecuali dirinya sendiri.

“Kami tidak ingin menjadi dalam antrian, yang pasti,” kata Robert Baffi, kepala operasi teknis di BioMarin. Fasilitas baru juga akan memberikan perusahaan kontrol penuh atas Pabrikan, tambahnya.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *